REVOLUCIJA Startap kompanija je našla način za lečenje NASLEDNIH BOLESTI

15.5.2018 23:46:28
Broj pregleda: 41
Podeli Tvituj Podeli na G+

Startap kompanija “Beam Therapeutics”, koja namerava da koristi tehnologiju zamene pojedinih slova u DNK lancu u svrhu lečenja bolesti, upravo je sakupila 87 miliona dolara.

Finansijeri su vrhunski investitori, kao što su “F-Prime Capital Partners” i “ARCH Venture Partners”.

Time će pacijentima omogućiti sofisticiranu tehnologiju, poznatu kao bazni genetski inženjering, koja, prema rečima suosnivača Dejvida Liu funkcioniše poput molekularne olovke, objašnjava Dejvid Liu za “Biznis insajder”.

Ljudsko telo se sastoji od tri milijarde baznih parova, koje nas čine jedinstvenim. To su parovi koji se formiraju između specifičnih nukleobaza i predstavljaju gradivne blokove kako DNK, tako i RNK.

Od oko 60.000 postojećih naslednih oboljenja, polovina se pripisuje mutacijama samo jednog para. Bazni genetski inženjering funkcioniše tako što se obriše jedno slovo i ubaci drugo (na primer, Timin umesto Citozina, ili Adenin umesto Guanina).

Liu, koji je takođe suosnivač kompanije “Editas” (promena gena metodom CRISPR) i profesor hemije i biohemije na Univerzitetu Harvard, kaže da je za njega bazni inženjering dopuna onoga što se radi metodom CRISPR (neka vrsta molekularnih makaza, koje isecaju veće segmente DNK na određenom genu).

Klasičan oblik CRISPR genetskog inženjeringa koristi enzim Cas9 za specifične rezove u lancima DNK. Cas9, koji Liu naziva molekularnim makazama, pogodan je za brisanje i onesposobljavanje gena. Takođe može da se koristi za stvaranje otvora u koji može da se ubaci novi deo DNK.

Međutim, ova metoda ne može da zameni pojedinačnu bazu ili slovo A, T, G ili C u lancu DNK drugim. Putem izmene proteina Liu i njegovi studenti napravili su nove verzije CRISPR, koje nazivaju baznim editorima (base editors) i koji rade upravo to.

Prvi bazni editor konvertuje C u T i G u A. Drugi model konvertuje A u G, a T u C. Prema jednoj bazi podataka, 33.000 mutacija jednog slova u DNK dovode se u vezu s bolestima. Samo četiri izmene koje bazni editori mogu da izvedu hipotetički bi mogle da reše 63 odsto tih bolesti.

Ponekad su makaze najbolja alatka, ali ako je cilj da se samo “popravi” jedna jedina mutacija, onda je bazni inženjering najbolja alatka”, kaže Dejvid Liu.

Postoje hiljade ljudskih naslednih bolesti koje treba da rešimo, ali nema jedne tehnologije koja bi mogla sve da ih reši kaže Liu.

Mislim da smo svi dužni da pokušamo da razvijemo što više takvih tehnologija kako bismo omogućili lečenje što većeg broja njih.




Povezane vesti